Lo que sabemos de este fármaco ahora mismo es que tiene dos mecanismos de acción fundamentales. Con uno impide la entrada al sistema nervioso central (SNC) de células del sistema inmunológico que pueden resultar dañinas.

 

Mediante el otro mecanismo, observado en animales de experimentación, puede que el fármaco ralentice la pérdida de sinapsis y ayude a la remielinización de las zonas dañadas del SMC, con lo cual ayudaría a ralentizar el avance de la discapacidad. Esto es lo que ha reflejado la investigación científica.

Lo que realmente nos interesa es conocer los resultados del ensayo clínico. Este ensayo denominado EXPAND incluyó a 1.645 pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva, una de las investigaciones con mayor número de pacientes con esta forma de EM realizada hasta la fecha.

1.099 pacientes recibieron el tratamiento con Siponimod en dosis oral de 2 mg. Una vez al día y 546 pacientes un compuesto placebo.

Trascurridos tres meses, 26% de los pacientes tratados con Siponimod y 32% de los pacientes del grupo placebo experimentaron un avance de la discapacidad, estos resultados sugieren que el fármaco ralentiza ese proceso.

La pérdida de volumen cerebral, un marcador que se cree que puede estar relacionado con la neurodegeneración, también fue menor en el grupo tratado con el fármaco.

La comunidad de expertos han calificado de modestos estos resultados, y la recepción por el momento ha sido tibia.

Sin embargo el pasado año el investigador principal del ensayo cínico, el profesor Ludwing Kappos de la Universidad de Basilea, reconocía:

“Aunque los resultados no son tan buenos como quisiéramos ver, es un estudio muy extenso, muy sólido. Significa que el Siponimod es una opción para retrasar la enfermedad en una etapa avanzada”

Hay que tener en cuenta que no detiene el avance de la discapacidad ni revierte ninguna variable, lo que consigue es ralentizar el ritmo de la evolución de la enfermedad-

Novartis, la farmacéutica que desarrolla este fármaco, anunció recientemente que tanto la FDA estadounidense como la EMA europea (los organismos reguladores de la salida al mercado de medicamentos en estas regiones) aceptaron revisar la solicitud de autorización de comercialización que la farmacéutica presentó a ambos reguladores.

La respuesta se espera en EE.UU, donde está siendo tramitado bajo un procedimiento acelerado, para marzo de 2019. Mientras en la Unión Europea la decisión se espera para finales del mismo año.

Si se cumplen los planes de la farmacéutica, es posible que Siponimod se una a Ocrevus, como estrellas terapéuticas de la esclerosis múltiple.

Ambos fármacos tienen diferencias, pero también semejanzas, ambas se dirigen al tratamiento de formas de EM con escasas opciones terapéuticas en el mercado. Mientras Ocrevus está orientado fundamentalmente al tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva, Siponimod es para tratar la EM en su forma secundaria progresiva.

Como muchas veces sucede, el fármaco es menos de lo que necesitamos, pero más de lo que ahora mismo tenemos.

Veremos si los resultados del estudio clínico convencen a los organismos reguladores y en 2019, que lo tenemos a la vuelta de la esquina, este nuevo fármaco llega al mercado.

Ángeles Glez.

 

 

 

 

 

Fuentes y referencias:

Kappos, LudwigAchiron, Anat et al. (2018): Siponimod versus placebo in secondary progressive multiple sclerosis (EXPAND): a double-blind, randomised, phase 3 study. The Lancet. En http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(18)30475-6/fulltext

Metz, Luanne M et al. (2017): Effective treatment of progressive MS remains elusive. The Lancet , Volume 391 , Issue 10127 , 1239 – 1240

Novartis (2018): Novartis announces FDA and EMA filing acceptance of siponimod, the first and only drug shown to meaningfully delay disability progression in typical SPMS patient. En https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-and-ema-filing-acceptance-siponimod-first-and-only-drug-shown-meaningfully-delay-disability-progression-typical-spms-patients

Pessoa, C (2018): FDA Accepts Siponimod NDA for Secondary Progressive MS. En https://www.mdmag.com/medical-news/fda-accepts-siponimod-nda-secondary-progressive-ms